新藥“Zolgensma”：美國(guó)食品及藥物管理局批準(zhǔn)幼兒肌肉萎縮基因療法 叫價(jià)212.5萬(wàn)美元
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時(shí)間：2025-12-08 05:35:24
新藥“Zolgensma”：美國(guó)食品及藥物管理局批準(zhǔn)幼兒肌肉萎縮基因療法 叫價(jià)212.5萬(wàn)美元史上最貴（神秘的新藥地球uux.cn報(bào)道）美國(guó)食品及藥物管理局（FDA）上周五（24日）批準(zhǔn)一款用幼兒肌肉萎縮的基因療法，叫價(jià)212.5萬(wàn)美元，美美元成為史上最昂貴藥物。國(guó)食管理藥廠方面表示，品及藥物價(jià)格驚人是藥物因療因?yàn)樗穷嵏残缘男炉煼ǎ乙驯痊F(xiàn)行療法便宜一半。局批價(jià)萬(wàn)
新藥“Zolgensma”由瑞士制藥公司諾華集團(tuán)（Novartis）推出，準(zhǔn)幼為用以治療脊髓性肌肉萎縮癥（Spinal Muscular Atrophy，兒肌SMA）的肉萎一次性療法。療法采用靜脈注射，縮基以有效基因取代患者的法叫缺陷基因。家長(zhǎng)可分5年償還費(fèi)用。新藥新生兒的美美元SMA發(fā)病率約為萬(wàn)分之一，90%患病嬰幼兒在2歲前可能死亡，國(guó)食管理或須使用呼吸器。品及
FDA批準(zhǔn)以Zolgensma治療兩歲以下患有SMA的幼兒，包括那些還未有病征的孩童。當(dāng)局指，Zolgensma已完成一項(xiàng)針對(duì)36名兩周至8個(gè)月大嬰兒的臨床測(cè)試，而藥物常見(jiàn)副作用包括肝酶上升和嘔吐。諾華料于今年稍后取得歐洲與日本批準(zhǔn)。
相關(guān)報(bào)道：諾華「基因療法」新藥在美上市 史上最貴
（神秘的地球uux.cn報(bào)道）據(jù)ETtoday：瑞士藥廠諾華（Novartis）研發(fā)的新藥「Zolgensma」已在美國(guó)上市，可用來(lái)治療罕見(jiàn)遺傳病「脊髓性肌肉萎縮癥」（SMA），藥物注入患者體內(nèi)后，有效基因會(huì)取代掉缺陷基因，為顛覆傳統(tǒng)的「基因療法」。然而Zolgensma并不是人人都負(fù)擔(dān)得起，一劑就要天價(jià)210萬(wàn)美元，是有史以來(lái)最昂貴的藥物。
據(jù)《衛(wèi)報(bào)》報(bào)導(dǎo)，Zolgensma采用靜脈注射，進(jìn)入到患者脊髓液再發(fā)揮藥效，先前已在36名2周至8個(gè)月大的嬰兒身上完成安全測(cè)試，目前美國(guó)食品暨藥物管理局（FDA）批準(zhǔn)此藥物可以治療2歲以下的脊髓性肌肉萎縮癥病童。
報(bào)導(dǎo)指出，罹患脊髓性肌肉萎縮癥的幼兒，有90%會(huì)在2年內(nèi)死亡，過(guò)去市面上只有一種治療此疾病的藥物，如今藥廠巨頭推出Zolgensma，無(wú)疑是給了病童父母極大希望，但美國(guó)保險(xiǎn)公司Harvard Pilgrim Health Care的首席醫(yī)療官謝爾曼（Michael Sherman）就質(zhì)疑「許多藥物的問(wèn)題在于它們太貴，有需要的人根本負(fù)擔(dān)不起。」
諾華表示，Zolgensma只需要一劑就能完成治療，不用一直花錢(qián)買(mǎi)下一劑藥物，相比之下劃算得多，而且未來(lái)會(huì)和保險(xiǎn)公司合作，家長(zhǎng)可以分5年時(shí)間來(lái)支付費(fèi)用，平均每年付42.5萬(wàn)美元。
